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足球分析工具:美國FDA授予其在研RNAi療法DCR-PHXC突破性療法認定

放大字體  縮小字體 發布日期:2019-07-18 12:25  瀏覽次數:0
摘 要:  近日,Dicerna Pharmaceuticals公司宣布,美國FDA授予其在研RNAi療法DCR-PHXC突破性療法認定,用于治療1型原發性高草酸尿癥
   近日,Dicerna Pharmaceuticals公司(//www.emzeg.com/company/)宣布,美國FDA(//www.emzeg.com/article/11/)授予其在研RNAi療法DCR-PHXC突破性療法認定,用于治療1型原發性高草酸尿癥(PH1)。
 
  關于DCR-PHXC
 
  DCR-PHXC是目前唯一一款用于治療所有類型原發性高草酸尿癥(PH)的RNAi浙江6+1走势图带连线专业版(//www.emzeg.com/),它采用Dicerna獨創的GalXC技術平臺,可選擇性地沉默肝臟中的乳酸脫氫酶A(LDHA),阻斷過量草酸鹽的產生。該藥物在臨床前研究中耐受性良好,對肝臟無不良影響。
 
  在DCR-PHXC治療PH的1期臨床試驗(//www.emzeg.com/sell/24/)中,PH1和PH2患者給藥后24小時尿液中草酸鹽水平大幅度降低。單劑量DCR-PHXC治療可使大多數患者尿液中草酸鹽水平達到正?;蚪詠?,并具有良好的耐受性。
 
  FDA還確認PH2與PH3符合嚴重或危及生命的疾病標準。Dicerna公司還會針對DCR-PHXC治療PH2和PH3的研究終點問題與FDA進行持續溝通。

  關于PH
 
  PH是一種嚴重的罕見遺傳性肝臟疾病,患者體內產生過量的草酸鹽,累積于腎臟不能及時排出。腎功能下降的患者可出現草酸鹽沉積癥,并可導致骨骼、皮膚、心臟、視網膜等其他部位積累草酸鹽,腎臟及相關臟器受到嚴重的損害。
 
  嚴重PH患者往往需要進行肝臟或腎臟移植,并終生服用免疫抑浙江6+1走势图带连线专业版(//www.emzeg.com/)物。
 
 
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