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倍投多少期比较合理:全球首例人體內基因編輯試驗實施

放大字體  縮小字體 發布日期:2017-11-21 10:09  來源:科技日報  瀏覽次數:507
摘 要:美國《科學》雜志在線版17日報道了一項人類醫療史上的里程碑:科學家首次嘗試在人體內直接進行基因編輯。他們向一名44歲的患者血
美國《科學》雜志在線版17日報道了一項人類醫療(//www.emzeg.com/invest/253/)史上的里程碑:科學家首次嘗試在人體內直接進行基因編輯。他們向一名44歲的患者血液內注入了基因編輯工具,以永久性改變基因的方法來治愈嚴重遺傳疾病。
 
  這項臨床試驗(//www.emzeg.com/sell/24/)在美國加州大學舊金山分校完成,受試者是44歲的亨特氏綜合征患者布萊恩·馬德。亨特氏綜合征是一種罕見的、威脅生命的遺傳性疾病,由基因突變導致,患者細胞代謝廢物無法分解,累積在組織器官中,最終產生機能障礙。
 
  馬德所接受的基因編輯工具是鋅手指核酸酶,而并非一直以來廣受關注的CRISPR。與后者相比,鋅手指核酸酶的“資歷”更早,它被認為是第一代基因編輯工具,進行定位的序列更長,操作相對復雜,基因編輯的精準度也更高。
 
  本次治療中,非致病性腺相關病毒將運載著兩個鋅手指核酸酶和一個正?;?,直達患者的肝部細胞。到達后,鋅手指核酸酶將準確找到“工作位置”,像剪刀一樣將DNA雙鏈切開,填充進正?;?。通過DNA的自我修復機制,原有的DNA片段會接受新的正?;?。
 
  之前的“基因療法”,是科學家們在培養皿中編輯人類細胞,再注射回人體內,并非對患者DNA直接編輯。而此前療法也存在治療范圍有限、部分效果不持久的問題。新治療成效將在三個月內得到確切答案,其一旦成功,將會推動基因療法進入全面開展階段。
 
  這項試驗目前引起了一定的擔憂:盡管鋅手指核酸酶安全性已經過測試,動物模型也得到良好反饋,但仍會有無法預計的副作用存在。不過,美國國立衛生研究院參與批準這一項目的官員表示,到目前為止,尚沒有證據表明該療法具有危險性,因此也不應害怕。
 
 
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